４　イレッサの有用性の否定
　医薬品の有用性は、有効性と安全性の総合考慮により定まる。
　イレッサでは、致死的な毒性が予見されていた以上，本来死亡を上回る有効性など存在せず，それ自体として有用性は否定されるべきである。原病が肺ガンという予後不良の疾患であることを考慮してもなお，本来，抗ガン剤による死亡までをも許容することはあってはならないことである。
　特にイレッサは，延命効果を確認することなく腫瘍縮小効果のみで承認・販売に至っており，その程度の有効性が，死亡という毒性を許容するなどという議論は決して許されない。
　現在の医学では肺ガン等の固形ガンを治癒させる医薬品は発見されていないことから，抗ガン剤における有効性の指標は延命効果である。延命効果は，プラセボ（偽薬）群等の比較対照群を置き，イレッサ群と対照群双方に無作為にイレッサと対照薬を割り当て（無作為化），どちらが割り当てられたかを患者，治験医共に分からなくした（二重盲検），数百人から数千人単位の大規模な臨床試験（無作為化二重盲検比較第・相臨床試験）によって，統計学的に有意な生存期間の延長が確認される必要がある。しかし，イレッサ承認当時の抗ガン剤承認ガイドラインでは，小規模な第・相臨床試験により一定の腫瘍縮小効果が認められさえすれば承認されることとされていたため，イレッサも延命効果の確認なく承認された。イレッサも同様だが，抗ガン剤は正常細胞にも甚大な影響を与えるため，その毒性により寿命が縮小する可能性も高く，腫瘍縮小効果は延命効果には結びつかない。したがって，延命効果の確認されていない抗ガン剤は，決して有効性が確認されたことにはならない。そのため，我が国においても，２００５年１１月１日，抗ガン剤承認のガイドラインが改訂され，原則として第・相臨床試験により延命効果を確認することが義務づけられた。この改訂も薬害イレッサの教訓に学んだものに他ならない。 　そして，イレッサは，これまで４度にわたる大規模第・，・相臨床試験（ＩＮＴＡＣＴ１・２，ＩＳＥＬ，ＳＷＯＧによる試験の４つ）の全てで，延命効果を示すことができなかった。特に最初の試験であるＩＮＴＡＣＴは，イレッサ承認前に解析結果が出ていたにもかかわらず，厚労省は，その結果を確認することもなくイレッサを承認しており，その怠慢は強く責められるべきである。 　さらに，ＩＳＥＬ試験を受けて，英国アストラゼネカは，２００５年１月４日ＥＵへのイレッサ承認申請を取り下げざるをえなくなり，米国ＦＤＡも２００５年６月１７日，イレッサの新規患者への投与を禁止した。しかし，我が国では依然としてイレッサに対して何らの規制もされないままである。
　アストラゼネカは，十数例の症例報告に依拠して，イレッサに有効性があるかのような議論を展開しているが，これは，第・相臨床試験という医薬品の有効性確認についての科学的手法を真っ向から否定する「３た論法」（「使った」「治った」「故に効いた」）という前近代の非科学的議論を回顧するものに他ならず，既に駆逐された議論である。
　このように，イレッサに医薬品としての有効性，有用性が認められないことは明らかであり，製造物責任法上の設計上の欠陥，警告・表示上の欠陥，販売指示上の欠陥，また，アストラゼネカの不法行為責任，厚労省の国家賠償責任が否定されることはあり得ない。